约2/3免疫性血小板减少症（ITP）患者面临激素治疗失效或复发风险悦来网，长期用药副作用与出血风险更成临床管理痛点。随着二线治疗药物TPO受体激动剂（TPO-RA）的革新应用，如何把握治疗时机、优化个体化策略成为关键命题。
本期#RISE升板大家谈 特邀复旦大学附属中山医院程韵枫教授，聚焦三大核心维度：
➊ 激素耐药与难治性ITP的破局思路
➋ TPO-RA早期干预的循证突破
➌ 提升长期依从性的系统性策略
从真实临床场景出发，深入解析口服TPO-RA阿伐曲泊帕在快速升板、给药便捷及特殊人群安全性中的实践价值，结合前沿研究为ITP全程管理提供创新视角。
Q:当前ITP患者最突出的治疗难点是什么
ITP是一种临床异质性非常高且具有慢性复发特征的自身免疫性疾病。在实际诊疗中，我认为当前ITP患者最突出的治疗难点主要体现在以下几个方面：
首先，部分患者对一线糖皮质激素治疗的反应率有限。以中国成人ITP为例，研究数据显示，大约30%的患者对一线糖皮质激素治疗初始反应不佳，另30%~40%患者或在减量过程中出现复发，导致疾病迁延或转化为慢性。而长期反复使用激素会带来、高血糖、骨质疏松等显著副作用，大大影响患者生活质量。
其次，ITP的二线治疗中虽然TPO受体激动剂（TPO-RA）和免疫抑制剂的可及性不断提升悦来网，但仍有部分患者对多种治疗手段应答不理想，被归为难治性ITP，这部分患者的出血风险和经济负担都明显增加。
此外，如何在实现有效升血小板的同时，改善患者的长期依从性与生活质量，也是一大挑战。很多ITP患者需要长期、甚至终身管理，而不合理的用药方案或药物带来的副作用会降低依从性，影响治疗的疗效。
最后，ITP患者的个体化管理需求日益突出。例如在老年人、合并肝病或高复发风险人群中，如何根据患者的具体情况制定安全、有效的治疗策略，仍缺乏足够的循证支持和实践经验。
综上，目前我们最大的挑战是：在提高有效率、降低复发率的基础上，为不同类型和治疗阶段的患者提供更加精准、持续、安全和经济可及的全程管理。未来，希望通过更多新药物和真实世界研究，为ITP患者带来更优化的治疗路径和生活质量提升。
Q：随着TPO-RA在ITP治疗中的应用日益广泛，目前相关药物的适应症主要聚焦于慢性ITP人群。那么，在一线治疗效果欠佳、进入持续性阶段的ITP患者中，临床上可以考虑哪些有效的桥接治疗策略？
免疫性血小板减少症（ITP）可依据不同病程将患者定义为新诊断、持续性和慢性ITP三个阶段。TPO-RA是慢性ITP患者二线治疗的首选药物之一，目前艾曲泊帕、海曲泊帕、阿伐曲泊帕均在国内获批上市。然而，随着对ITP发病机制和药物作用机制的进一步认识，越来越多的研究表明，新诊断及持续性ITP患者同样可从TPO-RA治疗中获益，且TPO-RA的早期介入可能可以为患者提供更好的临床获益。
在一项多中心回顾性研究中，早期ITP患者（新诊断ITP患者和持续性ITP患者）和慢性ITP患者接受阿伐曲泊帕治疗后，两组患者中位血小板计数均得到明显的提升，两组患者的血小板应答率（血小板计数≥50×10⁹/L）均超过90%（早期ITP患者组为91%，慢性ITP患者组为96%，组间差异无统计学意义，p=0.58）。在完全应答（血小板计数≥100×10⁹/L）方面，两组也表现出类似结果（早期ITP患者组为86%，慢性ITP患者组为81%，p=0.78），完全应答率均高于80%。在中欧专家共识中提到，新诊断或持续性ITP患者可以考虑使用TPO-RA。因此，在临床实践中，对于一线治疗治疗无效的新诊断或持续性ITP患者，可以考虑TPO-RA用药，尽快提升患者血小板计数、降低出血风险并改善患者生活质量 。
Q：ITP作为慢性疾病，长期治疗的依从性、生活质量对患者康复意义重大。您在临床中，如何提升患者用药体验和依从性？
ITP作为一种慢性疾病，患者的长期治疗依从性和生活质量直接影响疗效与预后。在临床实践中，提升患者用药体验和依从性，可以采取以下策略指导患者规范化用药及随访：
1、用药方案简便且安全：在药物选择上，优先考虑具备方便性及安全性药物。TPO-RA一类的药物安全性较好，不同的泊帕类药物各有特点。阿伐曲泊帕可随餐服用，不受饮食影响，有效解决了部分患者因复杂用药要求导致的依从性下降问题。同时，其较优的肝肾安全性使其适用于更广泛的患者人群，包括伴有肝肾功能异常的患者。简化的给药方式和良好的安全性有助于降低患者用药负担，提高长期治疗的持续性和依从性。
2、强化健康教育与心理支持：系统地为患者及家属普及ITP的疾病知识、治疗目标及各类药物的作用机制与可能的不良反应，帮助患者全面认识慢性ITP的管理过程。通过多渠道宣教与个案随访，增强患者对规范治疗的信任和主动性，缓解焦虑及负面情绪。同时，关注患者的心理健康，必要时联合心理干预，促进其积极应对疾病，提高整体生活质量。
3、定期随访与个体化治疗调整：建立规范的随访管理体系，定期动态监测患者的血小板水平、药物疗效及安全性，及时发现并干预不良反应或依从性问题。根据患者的具体临床表现、生活方式及用药体验，灵活调整治疗方案，实现治疗的个体化、精细化管理。此外，针对依从性较差或存在特殊需求的患者，提供个性化的管理和用药建议，进一步优化疗效，提高患者满意度与长期治疗的坚持率。
程韵枫
博士研究生导师，浦江人才，上海市优秀学术带头人复旦大学附属中山医院血液科副主任，临床医学研究院副院长中华医学会血液分会血栓与止血学组委员中国生理学会血栓与止血专业委员会委员上海免疫学会血液免疫专业委员会委员上海医学会分子诊断分会委员兼秘书中国老年医学会血液分会委员及血小板疾病学组委员中国医药生物技术协会基因检测技术分会副主任委员中国医疗保健国际交流促进会分子诊断分会委员
中国病理生理学会实验血液学专业委员会血管生物学组委员世界华人前沿科技与临床转化专业委员会委员
Clinical Translational Medicine 杂志 编委
《Blood》杂志中文版编委
《血栓与止血》杂志编委
*此文仅用于向医学人士提供科学信息，不代表本平台观点
编辑 |李逸玲
审校 | 刘刚
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